结论摘要：本文对中国、美国、欧盟新药加快审评审批政策进行比较，指出我国加快审评政策正在从物质创新导向转向临床价值导向，但在政策衔接、整体时限、审评流程和监管沟通方面仍有优化空间。
来源：原文整理自中美欧新药上市加快审评审批政策研究相关公开资料，站内用于药品注册与新药研发政策学习。
发布日期：2024-08-10；结构化更新：2026-07-04。
适用对象：创新药研发团队、注册申报人员、药政法规人员、临床开发负责人、药品审评政策研究人员。
以新中国成立以后为起点，对我国新药加快审评审批政策进行梳理。由于目前现行的《药品注册管理办法》为2007 年颁布，且2015 年国务院发布《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》( 国发〔2015〕44 号) ，因此本文以《药品注册管理办法》和国务院44 号文为节点，将新药加快审评审批政策的演变分为3 个阶段，分别为2007 年以前、2007 年以后至2015 年之前、2015 年以后。由于“特别审批”涉及重大突发卫生公共事件，满足条件的品种很少，因此，通常情况下中国新药上市加快审评类型可以归纳为3 种，分别是特殊审批、优先审评、有条件批准。对比分析的详细情况见表1。
从适用条件看，特殊审批包括新化合物、未在国内外上市的药品，准入门槛较低; 优先审评强调临床治疗价值，准入门槛提高但适用范围宽泛; 有条件批准更强调临床价值，仅对用于治疗严重或危及生命的疾病或罕见病适用。从政策制定的早期重点鼓励创新，到提出药品临床价值与临床优势，到重点强调临床价值，加快审评审批政策的确立过程逐渐提高了临床治疗价值的权重，符合危重疾病患者的利益。特殊审批、优先审评、有条件批准政策的制定，是一个不断完善、不断提高准入标准的过程。从审评时长看，特殊审批为2007 年《药品注册管理办法》中首次提出，对审评时长有明确规定; 优先审评、有条件批准为2015 年以来新颁布的加快审评审批政策，虽然优先审评对某些检查、核查环节的工作时限做了规定，但只是“碎片化”的管理，对于整体技术审评时长没有明确规定，这方面仍需要政策的探索与优化。从科学数据链完整度看，如果经过特殊审批或优先审评的新药为正式批准上市，则数据链完整; 如果为有条件批准上市，则数据链不完整，申请人需要开展承诺性上市后临床研究。从政策特点看，特殊审批的药品只规定药检部门优先安排样品检验和质量标准复核工作，对于其他环节没有规定优先配置资源; 优先审评的药品药品审评中心会优先配置审评资源、优先安排某些环节的工作，但对于样品检验和质量标准复核环节，没有规定优先配置资源; 有条件批准的药品，由于是临床急需或者为罕见病用药，通常会被认定为优先审评，因此特点与优先审评相似。综上所述，从特殊审批的提出，到优先审评的确立，再到有条件批准的建立，我国新药加快审评审批政策逐级演变，与我国药品创新研发水平及临床需求进展相适应，符合我国药品产业发展规律及人民群众的需求。加快新药审评审批的制度最早起源于美国20世纪80 年代。当时美国FDA 并不像现在这样是一个专业、高效、权威、公正的机构，而是被指责其官员贪污腐败、官僚作风严重、药品审评效率低下等问题，广泛受到专业组织( 如美国医师协会) 、消费者团体、制药厂商、媒体的反对。恰巧艾滋病危机爆发，一些艾滋病患者由于美国国内没有可供治疗的药品，为了获得健康参加具有高风险性的“地下”药物临床试验。当时艾滋病团体发动大规模游行运动，极力反对FDA，认为正是由于其新药审评过于严苛，导致了患者无药可用的局面。面对民众对于健康的强烈渴求，加上医生团体的压力及媒体的广泛宣传，FDA 开始加快对抗艾滋病新药的审评，并于1988 年首次提出“加快治疗严重危及生命药品审评”的概念。1992 年FDA 颁布《处方药用户付费法案》( Prescription Drug User Fee Act，PDUFA) ，从法律层面正式确立了加快新药审评审批制度。在保证新药安全、有效、质量可控的前提下，随着PDUFA法案的实施，美国新药审评审批的速度明显加快，逆转了“上市迟滞”( drug lag) 现象，促进药品研发创新。美国的新药上市加快审评审批的政策为3 种，分别是突破性疗法、优先审评、有条件批准，政策汇总见表2。
由于优先审评、有条件批准都是直接作用于新药上市阶段，因此从提交的科学数据链完整度、审评时间的角度，对二者进行对比，见图2。
事实上，FDA 的3 种新药加快审评审批程序并非互相排斥，通过作用于新药研发周期的不同阶段，可以多角度、全方位加速新药研发进程。一个新药的上市有可能采用多个加快审评审批程序。根据FDA 药品审评中心( CDEＲ) 的审评报告，2018 年CDEＲ 共批准了59 个新药，其中73% ( 43 /59) 的新药通过1 个或多个加快审评程序批准上市［4］。欧洲最早的加快新药审评审批政策与特例批准( approval under exceptional circumstances) 相似，是1993 年出于公共卫生应急的需要正式颁布。由于不需要完整的非临床和临床证据，经由该程序批准的新药需每年由各成员国重新评估获益-风险，若获益大于风险则可以继续上市。1995 年随着欧洲药品管理局( European Medicines Agency，EMA) 成立，药品集中审评程序正式确立，为完善新药审评审批政策，EMA 通过立法，先后颁布多个适用于集中审评程序的加快审评审批政策，以统一各成员国之间不均衡的监管水平，方便制药公司同时开拓更大的市场［5］。目前，欧盟的新药加快审评审批政策中，包括4种加快审评类型，分别是有条件批准、特例批准、加速审评、PＲIME 通道。政策汇总见表3。
加速审评、有条件批准、特例批准都是作用于新药上市注册申请阶段。从提交科学数据链完整度、审评时间的角度对三者进行对比，具体见图3。由图3 可以看出，加速审评可以缩短审评时长，但不降低证据的完整程度。有条件批准降低了证据链的完整程度，审评时长可以缩短或者为标准时长。特例批准的证据完整度最低，适用于标准审评时长。
有条件批准和特例批准都为非正式批准，二者最主要的区别是申请人能否提供完整的数据。在缺乏全面、完整的临床数据的情况下，欧洲EMA 认为如果新药申请认定为有条件批准更合适，例如申请人可以在短期内提供该数据，则EMA 不会认定产品为特例批准。而对于特例批准的产品，尽管申请人日后履行了所有约定的义务，仍然有极大的可能性无法获得完整的数据。二者主要区别见表
5 年后特例批准的产品将需要再注册，除非在递交前的沟通交流会上，EMA 根据药物警戒方面的理由，提出需要采用集中程序审评，否则各成员国药监部门有权根据本国要求，再次授予产品另一个5年有效期。与FDA 类似，欧盟的4 种新药加快审评审批程序并非互相排斥，一个新药的上市有可能采用多个加快审评审批程序。但与美国不同的是，受限于松散的结构组织和内部协调的困难，欧盟对于新药加快审评审批的认定相对保守。内容由凡默谷小编查阅文献选取，排版与编辑为原创。如转载，请尊重劳动成果，注明来源于凡默谷公众号。对中、美、欧的政策实施效果进行比较分析。按新药种类计，中国的统计范围为化学药品注册分类1 类、2 类、5. 1 类及所有注册分类的生物制品，美国、欧盟的统计范围为所有首次提交上市申请的新药。研究方法为: 利用咸达数据库收集2009—2018年中国批准上市的新药名单，包括药品名称、药品类型、申请类型、注册分类、承办日期、批准日期、是否加快审评审批及审评类型信息。利用NMPA 数据查询系统、中国上市药品审评报告( 部分公开) 、CDE 年度审评报告佐证信息是否准确，如批准日期、加快审评审批类型。采用美国CDEＲ 和CBEＲ年度报告、美国PDUFA 绩效报告、欧盟CHMP 月报及药品审评报告，收集2009—2018 年美、欧批准上市的新药名单，包括药品名称、批准日期、是否加快审评审批及类型。2． 1 中国、美国、欧盟NDA/BLA 申请受理情况由于中国有条件批准的名单未对外公布，因此按照实际情况，将中国的加快审评分为3 种情况，分别为特殊审批、优先审评、特殊审批+ 优先审评( 即同时获得2 种加快政策的认定) 。2009—2018 年的新药上市申请中，按照品种种类计，中国共计973 个( 其中加快审评276 个，标准审评697 个) ，美国共计1 312 个( 其中加快审评300个，标准审评1 012 个) ，欧盟共计668 个( 仅为标准审评，原因为欧盟未披露加快审评的数量) 。
对比三者的新药上市受理总数量，美国位居前列。其中2018 年，中国新药受理数量首次超过美国，受益于药品审评审批制度改革，中国新药的研发后劲充足。2． 2 中国、美国、欧盟NDA/BLA 申请受理情况按品种种类计， 2009—2018 年中国共批准新药367 个( 其中加快审评152 个，标准审评215 个) ，美国共批准新药482 个( 其中加快审评258 个，标准审评224 个) ，欧盟共批准新药525 个( 其中加快审评71 个，标准审评454 个) 。具体情况见图5。
对比三者的新药批准数量，中国加快审评批准的新药数量约是美国的2 /3，是欧盟的2 倍。批准新药的总数量，中国约是美国的3 /4，是欧盟的2 /3。统计中美两国所有新药上市批准审评时长的中位值( 中国从2011—2018 年，美国从1988—2017年) 。中国将标准审评与加快审评分开统计，美国将标准审评与优先审评分开统计( 图6) 。
从图6 可以发现:
① 中国加快审评时长的中位值先升后降再升，标准审评时长的中位值趋势逐年上升，而美国中间( 2000—2001 年) 虽有波动，标准审评、优先审评整体都呈下降趋势。
② 中国加快审评的时长与美国标准审评的时长相当。
③ 与标准审评相比，中国加快审评审批政策对加速新药上市的效果明显。根据欧盟EMA 的年度报告，2017 年集中程序总时间为380 d，比2016 年共减少28 d。技术审评阶段所需时间比2016 年减少了22 d( 图7) 。
2017年，对于加速审评的药物，每个阶段时长为: 技术审评阶段136 d，问题提出阶段4 d，企业回复阶段( 计时暂停) 37 d，最终结论阶段31 d，即从审评开始到做出结论，总时长共208 d。对比中国、美国、欧盟新药上市申请的审评时长， 2017 年中国标准审评时长的中位值为670 d( 按品种种类计) ，美国和欧盟分别为310 和380 d; 2017年中国加快审评时长的中位值为425 d，美国和欧盟分别为230 和208 d。美国、欧盟通过不断优化工作流程、出台明确的技术指南及监管要求等，审评时长逐年缩短，而中国加快审评时长的中位值先升后降再升，标准审评时长中位值趋势逐年上升。2． 4 我国NDA 序列中各加快政策获批上市的中位时长2009 年1 月至2018 年12 月共425 个品种获批上市( 按受理号计) ，其中加快审评品种197 件，标准审评为246 件。由于数据收集的起始时间为从2009 年开始提交的申请，在2009 年、2010 年没有通过加快审评批准上市的新药，所以统计分析了2011—2018 年的批准情况。具体情况详见表5。
从表5 可以发现:
① 批准上市时标准审评的时长逐年升高。
② 加快审评对于新药加快上市的效果明显。
③ 从趋势上看，2种加快审评政策的作用较单独一种加快审评政策的作用优势不明显，例如特殊审批+ 优先审评的时长比单独的特殊审批、优先审评的时间长。特殊审批没有有效发挥其作用。我国药品审评审批制度改革在解决药品积压、鼓励创新方面效果明显，但仍有不少问题存在，总结如下。
① 中国的优先审评和特殊审批，适用范围覆盖、重叠，2种加快审评的作用较单独一种加快审评的作用优势不明显。
② 与美国、欧盟相比较，我国没有针对新药临床研究阶段的加快审评审批政策，没有从药物研发到上市监管的全生命周期、“全覆盖”理念的加快审评审批政策。
③ 中国未规定加快审评审批的整体注册时限。与2007 年相比，为保证批准新药的质量，注册审评中增加了一些工作环节，如GCP 核查，但由于流程管理不完善，使得新药审评审批超时已成为常态。
④ 与标准审评相比，加快审评审批政策对加速新药上市效果明显。但加快审评、标准审评时长的中位值逐年上升。
⑤ 我国加快审评的时长与美国标准审评时长相当，为提高临床急需药物的可获得性，在保证获益-风险的前提下，中国新药加快审评的速度仍有待提高。我国药品监管政策的制定，遵循的是自上而下的途径，使得政策动态适应性不足、灵活性不足，不能达到鼓励创新的效果。美国药品监管政策的制定，从历史上看遵循自下而上的途径，由于利益相关方( 包括政府部门、制药公司、学术团体、医生、消费者团体、患者、媒体)的积极作用，推动了政策的修订和完善。一方面，美、欧监管机构的决策更多考虑了利益相关方的意见。如与支付部门( HTA) 间的沟通，使它们在药品审评过程中更多地参与平行磋商; 邀请患者代表、医生定期参加咨询会议，以便他们的观点被纳入讨论中; 与相关领域管理部门、制药企业、研究机构相互沟通，形成了一系列指导新药研发的法规和技术指南。另一方面，监管政策灵活性比较大，如适应性路径采用了一种前瞻性、有计划、迭代渐进的方式鼓励药物创新。值得注意的是，灵活性是FDA 法规( 21CFＲ314) 的一部分，即FDA 允许在保持其法定框架的同时尽可能地发挥最大灵活性的立场及不同意见的存在。然而，FDA 作为一个独立的机构，其决策不受外界任何的干扰( 包括总统) ，凡事都以科学为依据，任何变化都要经过仔细的科学论证。事实上，从政策的科学性、完整性角度，自上而下的途径和自下而上的途径各有千秋，应该有机结合起来，才能最大程度地发挥政策效果。3． 2． 2 新药审评审批制度不符合创新药物研发规律我国的新药审评审批制度，是在仿制药审评审批制度的基础上建立并完善。形成的过程中，很多理念照搬仿制药审评的思路，审评的核心是“一致性”而非“科学性”。创新药物的开发是一个极具探索性的研究过程，其通常由未知开始，基于未被满足的临床需求筛选、开发药物，应随着不同的阶段而逐步深入开展，每个研究阶段的深度通常对应着相应的审评宽严尺度，避免不必要的过度开发，以节省更多资源。因此创新药物的研究工作应按照其客观规律有序开展，技术审评应遵循其自身规律采取不同策略［7］。与美、欧相比，我国对于新药申报临床的技术审评要求过高，申请人需要开展更加深入地研究工作，而有些研究工作在欧美可以于临床试验阶段完成。在目前的新药临床申请阶段，我国审评案例中有对药学研究资料的要求超出ICH 相关技术指南要求的情况。目前，大部分ICH 指导原则在我国尚处于“未充分实施”状态，小部分处于“尚未实施”状态［8］。3． 2． 3 法律规范空白点较多、配套性不足，且法规零散、不成体系我国药品监管的政策、法规不够系统完善，缺乏严密的配套。我国从法律、法规到技术指南，由于发布时间上的差异，往往存在相关条款之间相互矛盾、不一致、不连贯，给实际操作带来了一定的难度。我国技术指导原则存在系统性、层次性不足、与国际相关指南相比未及时更新的问题，很多指导原则仅为行政程序方面的内容，对“科学性”的指导性不够具体，例如如何桥接国外临床试验、细胞类药物申报临床及申报上市的要求等。由于指导原则的指导性不强，从而可能影响审评尺度的一致性。据统计，我国截止至2019 年10 月5 日仅有194 个指导原则［9］，而截止至2018 年2 月，FDA 共颁布了大约1 223 个指导原则。同时，由于不够细化，资料受理部门的人员对相关要求理解不同，可能导致新药申报时受理尺度不一致。由于一些指导原则没有及时更新，与ICH 等国际相关指南的要求不一致或矛盾。因此，应当废止或修订的没有进行，应当建立的却还没有建立。相比于美国，我国新药首轮审评通过率较低，大部分新药申请在审评过程中都需要补充提交资料。对于国外已上市的原研进口新药，CDE 对全套完整的国外申报资料技术审评后，通常要求补充其他数据，即中国对申报资料的数据要求比国外更高。有时由于沟通不及时和审评人员未能正确选择作为审评依据的技术指南，将原本可以“口头发补”的品种出具了“补充意见通知书”，从而需要进行新一轮技术审评。以美国的新药审评为例，为节约审评资源，FDA一直都在推动首轮审评通过率的提高。在审评进行约90 d 时，FDA 会为申请人提供一次会见审评人员的机会，使申请人及时了解审评进展，解决审评过程中已发现但尚未通知申请人的技术缺陷。在各专业审评全部结束后、做出最终决定前，FDA 会再安排一轮沟通交流，以便与申请人充分讨论即将做出的决定的合理性。整个审评审批过程，充分体现了公平、公开、透明。我国新药批准上市前需经过GCP 核查、GMP 检查、研制现场检查、样品检验及质量标准复核。所有环节完成，结果汇总至CDE 后，才能开始综合技术审评。通常从GCP核查公示到核查意见转至CDE，大约需要3 个月左右，样品检验及质量标准复核一般至少需要0. 5 ～ 1年。在所有检查完成、报告反馈至CDE 前，CDE 无法启动综合技术审评。核查、检查、药品检验、技术审评各环节为串联模式，从而延长了药品审评审批时间。对于优先审评的品种，政策只规定在GCP 核查环节、CDE 技术审评环节优先配置资源，但对其他环节尚未做出规定，因此未明确整体新药注册的审评时限，加快审评审批的效果有限。3． 3． 1 积极推进药品审评审批制度改革，形成稳定成熟的监管体系实事求是地说，美、欧的药品加快审评审批政策值得借鉴。但是中国与国外既有基本政治制度的不同，也有具体制度、历史文化传统以及民情的不同，不可能完全照搬。并且任何一种监管制度的借鉴、移植和创建都是一个循序渐进的过程，不可能一蹴而就。我国对国外某些政策的学习、借鉴，可能只是照搬了形式，缺乏制度的内核和灵魂。以2019 年9 月30 日NMPA 发布的《药品注册管理办法》( 修订草案征求意见稿) 为例，提出了药品上市加快注册分为4 种类型，分别是突破性治疗药物程序、附条件批准程序、优先审评审批程序、特别审批程序［10］，其形式上十分类似目前美、欧的加快审评审批政策。然而实践中我国目前缺少欧美政策的开放性和灵活性，而构建一个能够让各利益相关方参与其中的政策框架具有基础性意义，一方面使得政策的制定接近于公众利益; 另一方面，政策的执行具有高度可行性基础。如果不能弱化、取消政府的行业管理职能，同时强化、优化政府的监管与服务职能，不能一切以科学数据为依据作为监管政策决定的准绳，则可能无法达到此轮药品审评审批改革的目的和效果。尽快修订药品注册管理办法，做好顶层设计。目前现行的2007 年版《药品注册管理办法》，作为新药加快审评审批的政策依据，显然已经不能适合当前新药研发的客观规律以及患者的临床需求，不能更好地符合中国加入ICH 后，鼓励创新、加快新药审评审批的新政策要求。美国、欧盟的新药加快审评政策的依据为法律、法案层面，国务院44 号文已经提出改革药品审评审批制度、加快审评审批，以美、欧为借鉴，我国应尽快修订药品管理办法，并为后续相关政策的颁布落地提供制度保障。制定罕见病法，鼓励开发用于特殊人群的药物，以明确优先审评审批的要点。美国和欧盟均从立法方面对罕见病进行支持，从新药上市加快审评政策、减免注册费用、新药上市保护期以及如何进行临床试验设计方面鼓励治疗罕见病的药物研发［11］。欧盟将儿科用药写进立法，对药物的专利延长保护期，以促进儿科用药研发。中国的优先审评，虽然适用于罕见病及特殊人群用药，但适用条件不够清晰、明确，不能够很好地引导罕见病、特殊人群的创新药物研发。参考ICH 等国际相关指南，尽快更新并完善我国现有的技术指南，同时细化技术要求，以更好地反映创新药物研发的客观规律，做到一切以科学依据为前提进行审评审批。全面清理现行法规中不合时宜的条款，及时修订完善，使之符合现实发展的需要。同时，尽快全面实施ICH 已经正式发布的各项指导原则，这既是我国自身积极推进改革的需要，也是推进药品监管国际化的实际需要［8］。进一步加大培训力度，鼓励国内制药企业全面学习和领会国际相关指导原则，从而解决中国新药审评中某些领域技术指南为空白，或者没有紧跟国际相关指南更新的步伐，导致新药技术审评时无据可依，或审评尺度不一的现象，以增加公正、公开及透明性。3． 3． 4 建立事前、事中、事后监管一体化的全程监管体系我国需要参照FDA 的全程监管体系，将药品监管的重心放在事前预防，通过建立科学管理机制，减少药品违法行为的发生。尤其是当前新药审评速度越来越快，采用替代终点或没有进行中国人群临床试验直接批准进口的临床急需药物越来越多，新药的安全性问题可能会引发担忧。因此技术审评部门应该加强专业化建设，从源头保证上市药品的有效、安全、质量可控。监督调查部门加强查处力度，采用多种手段发现检查中的问题，及时阻止违法行为。同时，实施事件后续分析制度，进行研究，找出导致时间发生的根本原因并及时反馈至技术审评部门，以共同完善事前预防制度，防止类似事件发生。
