罕见病

孤儿药认定（ODD）是FDA对符合条件的用于预防、治疗及诊断罕见病的药物（包括生物制品）授予的一种资格认定。

CDE优先审评公示 ，纳入优先审评品种名单

GARD 是美国国立卫生研究院 (NIH)提供有关罕见疾病的健康信息中心

罕见病诊疗指南

Orphanet-罕见病孤儿药数据库，可以查询罕见病临床体征、基因、分类、罕见病的药物数据