FDA孤儿药批准

用途：FDA孤儿药批准入口用于查询美国孤儿药认定、批准药品、适应症和相关监管信息。

适用场景：适用于罕见病药物立项、孤儿药资格研究、适应症策略、市场独占期和临床开发路径分析。

检索关键词：FDA 孤儿药、Orphan Drug、罕见病、适应症、市场独占期、临床开发、药品批准。

什么是孤儿药认定？

孤儿药认定（Orphan Drug Designation, ODD）是FDA 孤儿药产品开发办公室（Office of Orphan Products Development， OOPD）对符合条件的用于预防、治疗及诊断罕见病的药物（包括生物制品）授予的一种资格认定。FDA针对罕见病有明确的界定标准，即影响美国人群少于20万的疾病。由于罕见病的患病率和发病人数是动态的，所以FDA并没有标准的罕见病目录。

FDA孤儿药认定——新药研发与审评的加速

根据美国国立卫生研究院(National Institiuetes of Health, NIH）报道，在美国大约有7000种罕见疾病，影响了约0.3亿人口。为了保障罕见病药物研发，美国于1983年颁布了《孤儿药法案》，成为世界上第一个为罕见病药物立法的国家。随后，欧盟（EMA）、日本（PMDA）、中国（NMAP）及其他一些国家相继出台了各种激励政策，以鼓励孤儿药的研发。

尽管如此，目前约有95% 的罕见病尚无有效的治疗药物。新药研发公司在向FDA提交新药注册申请阶段，除了利用FDA新药研发与审评的加速通道， 应该充分考虑FDA孤儿药认定。

以最近5年用于治疗罕见病的抗肿瘤创新药物为例，这些药物在向FDA递交NDA/BLA之前，大多数都获得了孤儿药认定。

2020年FDA CDER批准的53个新药中，获得孤儿药认定的抗肿瘤新药比例高达85%。在使用过一种或多种FDA创新药研发与审评的加快通道的36个创新药中，获得孤儿药认定的新药占80.6%。在2018-2020连续三年CDER 批准的创新药中，获得孤儿药认定的新药所占的比例分别为58%、44%、58%。

由此可见，近年来孤儿药认定在新药研发中占有举足轻重的地位。