FDA孤儿药批准
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FDA孤儿药批准

孤儿药认定(ODD)是FDA对符合条件的用于预防、治疗及诊断罕见病的药物(包括生物制品)授予的一种资格认定。

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什么是孤儿药认定?

孤儿药认定(Orphan Drug Designation, ODD)是FDA 孤儿药产品开发办公室(Office of Orphan Products Development, OOPD)对符合条件的用于预防、治疗及诊断罕见病的药物(包括生物制品)授予的一种资格认定。FDA针对罕见病有明确的界定标准,即影响美国人群少于20万的疾病。由于罕见病的患病率和发病人数是动态的,所以FDA并没有标准的罕见病目录。

FDA孤儿药认定——新药研发与审评的加速

根据美国国立卫生研究院(National Institiuetes of Health, NIH)报道,在美国大约有7000种罕见疾病,影响了约0.3亿人口。为了保障罕见病药物研发,美国于1983年颁布了《孤儿药法案》,成为世界上第一个为罕见病药物立法的国家。随后,欧盟(EMA)、日本(PMDA)、中国(NMAP)及其他一些国家相继出台了各种激励政策,以鼓励孤儿药的研发。

尽管如此,目前约有95% 的罕见病尚无有效的治疗药物。新药研发公司在向FDA提交新药注册申请阶段,除了利用FDA新药研发与审评的加速通道, 应该充分考虑FDA孤儿药认定。

以最近5年用于治疗罕见病的抗肿瘤创新药物为例,这些药物在向FDA递交NDA/BLA之前,大多数都获得了孤儿药认定。

2020年FDA CDER批准的53个新药中,获得孤儿药认定的抗肿瘤新药比例高达85%。在使用过一种或多种FDA创新药研发与审评的加快通道的36个创新药中,获得孤儿药认定的新药占80.6%。在2018-2020连续三年CDER 批准的创新药中,获得孤儿药认定的新药所占的比例分别为58%、44%、58%。

由此可见,近年来孤儿药认定在新药研发中占有举足轻重的地位。

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